总部位于英国的一家基因疗法新锐公司——Orchard Therapeutics近日宣布获得1.5亿美元C轮融资，这些资金将用于推进其从葛兰素史克（GSK）获得的三个后期项目，分别是OTL-101、OTL-200以及OTL-103。早前该公司从GSK获得了这些基因疗法组合。

本轮融资由Deerfield Management领投，并引入了多家知名投资机构，包括RA Capital Management、Venrock、Foresite Capital、Perceptive Advisors、Cormorant Asset Management LP、ArrowMark Partners以及其他医疗健康基金。此外，包括Temasek、Baillie Gifford、RTW Investments等在内的现有投资者也参与了此轮融资。

Orchard公司成立于2015年，致力于为患有严重危及生命的罕见病患者提供革命性创新基因治疗。2017年底，该公司获得B轮1.1亿美元融资，以推进其半体内自体干细胞基因疗法。今年4月，公司从GSK获得了一系列基因疗法组合，开发用于多种罕见疾病的治疗。基于近期完成的C轮融资，Orchard公司将重点推进这些从GSK获得的后期项目。

其中，OTL-101是用于治疗腺苷脱氨酶严重联合免疫缺陷症（ADA-SCID）。罹患ADA-SCID的儿童不能发育出健康的免疫系统，因此他们无法抵抗日常感染，会导致严重且危及生命的疾病。如果没有及时治疗，这种疾病通常会在儿童出生后的一年内致命。ADA-SCID的发病率不到20万分之一。OTL-101曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定。如果获批，它将与该公司的另一种ADA-SCID疗法Strimvelis进行联合。Strimvelis是Orchard与GSK协议的一部分，它是首个针对ADA-SCID儿童的自体离体基因疗法。该药物于2016年获得欧洲药品管理局（EMA）的批准。

OTL-103用于治疗Wiskott-Aldrich综合症（WAS）。罹患WAS的儿童无法产生合适数量的血小板，免疫系统也无法正常运作。WAS患者面临着严重出血和危及生命的感染的风险。根据Orchard官方网站的数据，每20万个新生儿中就有1人受该病影响，而且几乎都是男孩。

此外，OTL-200则用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）。据了解，这是一种常染色体隐性遗传性疾病，为脑白质营养不良中的较常见类型，此病又称异染性白质脑病，是一种严重的神经退化性代谢病，是最常见的溶酶体病。

除了这三个后期项目外，Orchard表示这笔融资还将用于推进其罕见病基因疗法管线的临床和临床前研发。早前Orchard还从GSK获得了其他产品，包括一项针对β地中海贫血的临床项目，和三项分别针对1型粘多糖贮积症（MPS1或Hurler综合征）、慢性肉芽肿病（CGD）和球形细胞脑白质营养不良的临床前项目。

Orchard的研发管线（图片来源：Orchard官方网站）

Orchard总裁兼首席执行官Mark Rothera先生表示：“我们很高兴能在这次融资中得到新老投资者的大力支持。自去年B轮融资以来，Orchard在临床项目和临床前项目中取得了实质性进展。这些投资者的质量证明了他们对公司的信心。”

Orchard总裁兼首席执行官Mark Rothera先生（图片来源：Orchard公司官网）

Orchard首席财务官兼首席商务官Frank Thomas先生表示，“这项融资为Orchard提供了额外的资金，可以将我们先进的临床项目迅速推向市场。我们正在推进针对初级免疫缺陷和神经代谢紊乱的潜在转化基因疗法管线，以尽快惠及患者。”

Deerfield Management负责人Elise Wang女士表示：“Orchard通过建立全面、行业领先的基因疗法产品组合，及组建一支经验丰富的团队，已经从一家初创公司转变为罕见病基因疗法领域的新晋领导者。我们很高兴能够领导这一轮融资。我们相信，该公司已经具有令人信服的临床数据，有望为患者提供突破性的治疗产品。”